Loi sur les EXPERTS scientifiques de 2025

Titre complet:
Loi sur les EXPERTS scientifiques de 2025

Résumé#

Cette loi ajoute deux nouvelles sections à la Loi fédérale sur les aliments, les médicaments et les cosmétiques pour établir des réunions de "développement de médicaments axé sur la science, dirigé de l'extérieur" (EL-SFDD). La Fondation Reagan‑Udall doit convoquer au moins quatre réunions EL-SFDD chaque année sur différentes maladies rares ou groupes de maladies rares. Un Comité directeur multilatéral permanent sur le développement de médicaments axé sur la science conseillera sur les sujets et la planification. Le personnel de la division d'examen de la FDA doit participer à chaque réunion. La planification des réunions doit énumérer les objectifs, les ordres du jour et les invités, et doit consulter le personnel de la FDA, le comité directeur, l'industrie, les groupes de patients et d'autres parties prenantes. Dans les 180 jours suivant une réunion, la Fondation doit publier un compte rendu et une analyse sommaire sur le site Web de la FDA qui identifie les domaines de consensus, les domaines nécessitant des éclaircissements et les prochaines étapes convenues avec la FDA. La loi exige également que, lorsque la FDA approuve ou autorise un médicament, l'agence publie une brève déclaration indiquant si une réunion EL-SFDD pertinente a eu lieu et décrivant comment les contributions de cette réunion ont été intégrées dans l'évaluation des risques et des avantages de l'agence. La FDA doit également envoyer un rapport annuel au Congrès sur le nombre et les sujets des réunions, la participation de la FDA, l'impact sur la charge de travail et les ressources, et comment les contributions des réunions ont été utilisées dans la prise de décision. La loi autorise des crédits pour mettre en œuvre ces sections.

Ce que cela signifie pour vous#

  • Patients et groupes de patients : Il existe un processus formel pour intégrer les perspectives des patients et les informations spécifiques aux maladies dans des réunions publiques axées sur la science concernant le développement de médicaments pour les maladies rares. Des résumés et des transcriptions de ces réunions seront publiés publiquement.
  • Experts médicaux et chercheurs : Opportunités de proposer des sujets, de participer à la planification et de participer à des discussions sur les conceptions d'essais, les critères d'évaluation, les biomarqueurs, les contrôles d'histoire naturelle et d'autres approches scientifiques pour des maladies rares spécifiques.
  • Promoteurs de médicaments et industrie : Un forum structuré, convoqué par la Fondation Reagan‑Udall, pour discuter des stratégies de développement avec le personnel d'examen de la FDA et d'autres parties prenantes ; le comité directeur comprend des représentants de l'industrie.
  • Régulateurs et décideurs : La FDA doit participer aux réunions, rendre compte publiquement lorsque les contributions des réunions ont influencé les approbations, et fournir un rapport annuel au Congrès sur l'activité et l'impact des réunions.

Dépenses#

  • Section 770A : autorise 1 000 000 $ pour chacune des années fiscales 2026 à 2030 pour mettre en œuvre les dispositions des réunions EL-SFDD.
  • Section 770B : autorise 1 000 000 $ pour chacune des années fiscales 2026 à 2030 pour mettre en œuvre les actions requises après les réunions EL-SFDD.
  • La Fondation n'est pas interdite de solliciter ou d'accepter des fonds supplémentaires pour la planification ou l'organisation de réunions.

Point de vue des partisans#

Le texte indique que l'objectif est de fournir des opportunités pour discuter des défis liés à la science pour les maladies rares, d'identifier des approches scientifiques pour faciliter le développement et l'examen des médicaments, et de s'aligner sur des approches novatrices (telles que la conception d'essais, les critères d'évaluation, les biomarqueurs, les normes de fabrication et l'utilisation de l'histoire naturelle) pour faire progresser les traitements pour des besoins médicaux non satisfaits.

Point de vue des opposants#

Aucune information disponible publiquement.