ajustement du chemin d'approbation des biosimilaires

Résumé#

Ce projet de loi modifie les règles concernant la manière dont les médicaments biologiques appelés biosimilaires obtiennent leur licence. Son principal changement est de faire en sorte que les études cliniques mesurant la pharmacodynamie (comment un médicament affecte le corps) ou l'efficacité clinique comparative directe (preuve directe que deux médicaments fonctionnent de la même manière chez les patients) ne soient pas requises pour l'approbation des biosimilaires. Le projet de loi exige également que l'agence donne un avis écrit en temps opportun si de telles études cliniques supplémentaires seront nécessaires.

• Changement principal : L'agence ne peut exiger des études cliniques supplémentaires (y compris des études mesurant la pharmacodynamie ou l'efficacité comparative) que si elle décide que ces études sont nécessaires pour démontrer la biosimilarité et donne un avis écrit au fabricant de médicaments dans des délais spécifiés.
• Précise que l'évaluation de la pharmacocinétique (comment le corps gère le médicament) et de l'immunogénicité (si le médicament déclenche des réactions immunitaires) est attendue et peut s'appuyer sur certains types d'études.
• Ajoute un délai : l'agence doit donner un avis écrit concernant toute étude clinique supplémentaire requise soit lorsque un promoteur demande une réunion de développement de biosimilaires, soit dans les 60 jours suivant la soumission de la demande de biosimilaire.
• Supprime un sous-paragraphe existant dans la loi qui concernait la manière dont les examens sont menés ; le texte du projet de loi supprime cette partie mais n'inclut pas le langage supprimé, donc l'effet exact est incertain.
• S'applique aux demandes de biosimilaires soumises à partir de la date à laquelle le projet de loi devient loi.

Ce que cela signifie pour vous#

• Fabricants de biosimilaires / développeurs de médicaments

  • Pourraient faire face à moins d'exigences par défaut pour les études cliniques de pharmacodynamie ou d'efficacité comparative.
  • Doivent obtenir un avis écrit tôt si l'agence exigera des essais cliniques supplémentaires. Demander une réunion de développement peut être utile pour obtenir cet avis plus tôt.
  • Pourraient être en mesure de s'appuyer davantage sur des données analytiques, la pharmacocinétique et des études d'immunogénicité pour demander une approbation.

• Patients

  • Cela pourrait signifier que de nouveaux biosimilaires atteignent le marché plus rapidement, si les entreprises réalisent moins d'essais cliniques.
  • Cela pourrait également signifier qu'il y a moins de nouvelles données d'essais cliniques comparant directement certains biosimilaires à des produits de référence, selon ce que l'agence exige.

• Fournisseurs de soins de santé

  • Pourraient voir les biosimilaires devenir disponibles plus tôt. La quantité de données cliniques comparatives disponibles lors de l'approbation pourrait être plus petite dans certains cas.

• Fabricants de produits de référence (fabricants de biologiques originaux)

  • Pourraient faire face à une concurrence plus rapide de la part des biosimilaires si moins ou plus petits essais cliniques sont requis.

• Agence fédérale de santé (HHS/FDA)

  • L'agence doit fournir un avis écrit concernant la nécessité d'études cliniques supplémentaires dans des délais spécifiés. Cela ajoute une exigence procédurale à son processus décisionnel.

• Payeurs / assureurs

  • L'entrée plus rapide des biosimilaires pourrait augmenter les options et potentiellement affecter les dépenses en médicaments, selon l'adoption sur le marché et les prix.

Dépenses#

Aucune information disponible publiquement sur le coût fédéral n'est incluse dans les documents du projet de loi.

• Le projet de loi pourrait réduire les coûts de développement pour les promoteurs de biosimilaires si moins d'études cliniques sont réalisées. Cela n'est pas quantifié dans le texte du projet de loi.
• Le projet de loi crée une exigence pour l'agence d'émettre des avis écrits dans des délais fixés. Cela pourrait changer la charge de travail administrative de l'agence ; le projet de loi ne fournit pas d'estimation.
• Les économies en aval pour les payeurs ou les contribuables résultant d'une concurrence accrue des biosimilaires ne sont pas estimées dans le texte du projet de loi.

Point de vue des partisans#

Le projet de loi semble destiné à accélérer l'accès aux biosimilaires et à rendre les exigences d'approbation plus prévisibles.

• Le projet de loi semble conçu pour réduire les essais cliniques inutiles lorsque d'autres données (analytiques, pharmacocinétiques, immunogénicité) peuvent montrer la biosimilarité.
• Les partisans peuvent faire valoir que cela augmente la prévisibilité pour les développeurs en exigeant un avis écrit précoce sur la nécessité d'essais cliniques supplémentaires.
• Cela pourrait réduire les coûts de développement et raccourcir le temps d'accès au marché pour les biosimilaires, ce qui pourrait à son tour augmenter la concurrence.

Point de vue des opposants#

On peut soulever plusieurs préoccupations basées sur la conception du projet de loi et les détails manquants.

• Une préoccupation est que faire des études de pharmacodynamie clinique ou d'efficacité comparative une non-exigence par défaut pourrait réduire la quantité de preuves cliniques centrées sur le patient disponibles lors de l'approbation.
• Le projet de loi limite la capacité de l'agence à exiger des études supplémentaires à moins qu'elle ne fasse une détermination écrite ; cela pourrait réduire la flexibilité de l'agence à demander des données supplémentaires au cas par cas.
• Le texte supprime un sous-paragraphe existant concernant la conduite des examens, mais le projet de loi ne montre pas ce que disait ce langage. Il n'est pas clair quelle surveillance, quel timing ou quelle règle procédurale est éliminée et quel effet cela aura.
• Le projet de loi n'inclut pas d'estimation fiscale. Il n'est pas clair comment les coûts d'administration, la charge de travail des examens ou les dépenses de santé en aval changeraient.
• Il n'est pas clair comment l'agence appliquera l'exigence dans des cas complexes où les questions de biosimilarité sont scientifiques et peuvent évoluer pendant l'examen.

Si vous le souhaitez, je peux passer en revue le libellé spécifique ligne par ligne et expliquer chaque changement en détail technique.