Approbation accélérée des biosimilaires

Résumé#

Ce projet de loi, la "Loi sur l'accès accéléré aux biosimilaires," modifie les tests cliniques que la FDA peut exiger pour l'approbation des médicaments biosimilaires. Son principal changement est de dire que les études n'ont pas à inclure des évaluations de l'immunogénicité, de la pharmacodynamie ou de l'efficacité clinique comparative, à moins que le secrétaire à la santé (le responsable du HHS) ne les exige spécifiquement et explique pourquoi dès le début du processus. Le projet de loi vise à accélérer ou simplifier le chemin pour l'approbation des biosimilaires.

• Changement principal : Les études cliniques pour les biosimilaires doivent inclure des études pharmacocinétiques (comment le médicament se déplace dans le corps) et des études cliniques montrant la sécurité, la pureté et la puissance dans des utilisations appropriées, mais elles n'ont pas à inclure l'immunogénicité, la pharmacodynamie ou l'efficacité clinique comparative, à moins que le secrétaire n'ordonne ces évaluations et fournisse une justification écrite avant la date de dépôt la plus précoce.
• Qui décide : Le secrétaire à la santé peut exiger les évaluations omises à sa discrétion, mais doit donner un avis écrit et une justification avant la date la plus précoce à laquelle le demandeur peut déposer.
• Portée : S'applique aux demandes de biosimilaires soumises à compter de l'entrée en vigueur du projet de loi.
• Objectif déclaré par le changement : Accélérer l'accès aux biosimilaires en réduisant les exigences par défaut des études cliniques.

Ce que cela signifie pour vous#

• Fabricants de biosimilaires / développeurs de médicaments

  • Pourraient avoir besoin de moins de types de tests cliniques par défaut, principalement des études pharmacocinétiques et des études cliniques axées sur la démonstration de la sécurité, de la pureté et de la puissance.
  • Pourraient faire face à un temps de développement et une complexité réduits si le secrétaire n'exige pas d'évaluations supplémentaires.
  • Doivent toujours fournir des évaluations supplémentaires (immunogénicité, pharmacodynamie ou efficacité comparative) si le secrétaire le demande et fournit une raison écrite tôt.

• Patients et cliniciens

  • Plus de biosimilaires pourraient arriver sur le marché plus tôt si les sponsors peuvent effectuer moins d'évaluations cliniques.
  • Les questions de sécurité ou d'efficacité clinique qui auraient été abordées par des études d'immunogénicité ou d'efficacité comparative pourraient plutôt s'appuyer davantage sur des données de laboratoire et pharmacocinétiques, à moins que le secrétaire n'exige ces évaluations cliniques.

• Assureurs, employeurs et patients qui paient pour des médicaments

  • L'entrée plus rapide ou moins coûteuse des biosimilaires pourrait augmenter la concurrence et potentiellement faire baisser les prix ; c'est un effet possible, pas un résultat garanti.

• Administration des aliments et des médicaments (HHS)

  • Gagne une discrétion explicite pour exiger ou ne pas exiger certaines évaluations cliniques.
  • Doit fournir une justification écrite pour exiger des évaluations supplémentaires avant la date de dépôt la plus précoce.

Dépenses#

Aucune information disponible publiquement.

• Le texte du projet de loi n'inclut pas de note fiscale ou d'estimation des coûts.
• Inférences raisonnables : réduire les exigences des études cliniques pourrait diminuer les coûts de développement pour les fabricants ; les effets sur la charge de travail de révision de la FDA et les dépenses fédérales ne sont pas spécifiés.
• Tout changement dans le personnel de la FDA, le travail de révision ou les coûts du système de santé en aval n'est pas décrit dans le matériel du projet de loi.

Point de vue des partisans#

(Les arguments suivants sont des arguments possibles qui découlent du texte du projet de loi. Ce ne sont pas des citations directes des sponsors.)

• Le projet de loi semble destiné à accélérer l'approbation des biosimilaires en réduisant les exigences d'études cliniques de routine.
• Les partisans peuvent faire valoir que cela réduit le temps et le coût du développement des biosimilaires, encourageant plus de concurrence et un accès plus large pour les patients.
• Le projet de loi maintient une exigence de base pour les études pharmacocinétiques et la preuve clinique de sécurité, de pureté et de puissance, tout en donnant au secrétaire la discrétion d'exiger des tests supplémentaires si nécessaire.
• Exiger une justification écrite tôt pourrait donner aux demandeurs une clarté sur les tests que les régulateurs demanderont.

Point de vue des opposants#

(Ce sont des préoccupations potentielles qui découlent du texte du projet de loi.)

• Une préoccupation est que la suppression des exigences de routine pour l'immunogénicité, la pharmacodynamie et l'efficacité comparative pourrait laisser des lacunes dans les preuves cliniques sur le comportement d'un biosimilaire chez les patients, en particulier pour les réactions immunitaires.
• Il n'est pas clair à quelle fréquence le secrétaire exigerait les évaluations omises dans la pratique ; cette incertitude pourrait affecter la confiance des cliniciens et des patients.
• Le projet de loi n'inclut pas de détails sur la manière dont le secrétaire devrait décider quand des évaluations supplémentaires sont nécessaires au-delà du timing de la justification écrite.
• Il n'y a pas d'estimation fiscale, donc les effets sur les ressources de la FDA ou sur les coûts de santé à long terme sont incertains.
• Si moins de données cliniques sont collectées avant l'approbation, les besoins de surveillance post-commercialisation pourraient augmenter ; le projet de loi ne traite pas de la surveillance post-approbation.

Ce qui n'est pas clair : Le projet de loi n'explique pas les critères que le secrétaire doit utiliser pour décider quand exiger des évaluations d'immunogénicité, de pharmacodynamie ou d'efficacité comparative, ni ne fournit d'estimations de coûts ou de délais.